Для лечения какой болезни предназначено самое дорогое лекарство в мире?
Новая терапия для лечения очень редкого генетического заболевания, поражающего центральную нервную систему маленьких детей. Он оценен в 4,25 миллиона долларов в США и стал самым дорогим препаратом в истории.
- Какая компания производит самые дорогие лекарства в мире?
- Для лечения какой болезни предназначено самое дорогое лекарство в мире?
- Почему препарат такой дорогой?
Ленмелды на Садовая терапия на этой неделе стал первым одобренным в США препаратом для метахроматическая лейкодистрофия (MLD), смертельное генетическое заболевание, от которого страдают в среднем 40 новорожденных детей в год в США.Об этом сообщает Financial Times.
Самая тяжелая форма MLD приводит к тому, что дети в позднем детстве теряют все двигательные функции и переходят в вегетативное состояние, что в конечном итоге требует круглосуточной интенсивной терапии. Для большинства пациентов оно является фатальным через пять лет после появления симптомов.
Orchard, британская биотехнологическая компания, которую недавно купила японская фармацевтическая группа Kyowa Kirin, утверждает, что отсутствие других методов лечения MLD оправдывает цену. Но это решение возобновляет дебаты по поводу цен на клеточную и генную терапию, которая предлагает революционно новые методы лечения, а иногда и лекарства для пациентов, у которых очень мало других вариантов.
Среди других наиболее дорогих утвержденных методов генной терапии — препарат Hemgenix от гемофилии B от uniQure за 3,5 миллиона долларов и препарат от талассемии Zynteglo от Bluebird за 2,8 миллиона долларов.
Цена на лечение Орчарда от MLD составила до 3,9 миллиона долларов, когда оно было одобрено по всей Европе в 2020 году под торговой маркой Libmeldy, но национальные системы здравоохранения договорились о больших скидках. В Германии он стоит 2,4 миллиона евро.
За девять месяцев до конца сентября препарат принес доход в размере $12,7 млн, сообщила компания в результатах третьего квартала в ноябре прошлого года.
Ленмелди работает, вставляя генетически модифицированную версию гена, вызывающего MLD, в стволовые клетки крови пациента посредством инфузии. В исследовании 37 педиатрических пациентов с МЛД с ранним началом, получавших Ленмелди, все дети были живы в течение шести лет по сравнению с только 58% в контрольной группе. В пятилетнем возрасте 71% пациентов могли ходить без посторонней помощи, а 85% имели нормальные языковые и когнитивные показатели.
